Opinion : « Financer le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne en Géorgie est une question de priorités »

Dystrophie musculaire de Duchenne en Géorgie

L’ancienne ministre géorgienne de la Santé, Andria Urushadze, a commenté le traitement des enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.

Selon lui, environ 60 à 80 personnes en Géorgie souffrent de ce diagnostic, et le budget de l’État requis pour leur traitement s’élève à environ 30 à 35 millions de lari (11 à 13 millions de dollars) par an. Il a ajouté que si le gouvernement parvient à mettre en œuvre des achats régionaux, ces coûts pourraient être encore réduits.

« Donnez des médicaments aux enfants » – thème choisi pour la marche pro-européenne à Tbilissi. Blog vidéo/photo Manifestations en Géorgie

La traditionnelle marche de protestation pro-européenne de samedi à Tbilissi a exigé des fonds du budget de l’État pour les médicaments destinés aux enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.

Andria Urushadze : « Il est difficile de rester indifférent aux familles qui réclament des fonds pour acheter des médicaments contre la dystrophie musculaire de Duchenne.

Quelle réponse le ministère de la Santé doit-il apporter ? À mon avis, soigner ces enfants en Géorgie n’est pas une question de finances mais de priorités. En y consacrant un peu plus de 1 % du budget, l’État peut sauver la vie de dizaines d’enfants et les protéger d’un handicap grave. Cette affirmation est basée sur les informations dont je dispose, que je partagerai avec vous.

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique grave qui entraîne une fonte musculaire progressive. La maladie touche principalement les garçons. En raison d’un manque de protéine dystrophine, les muscles perdent progressivement leur fonction, entraînant finalement une perte de mobilité ainsi qu’une insuffisance respiratoire ou cardiaque. En Géorgie, environ 60 à 80 personnes vivent avec ce diagnostic.

Les estimations selon lesquelles environ 60 à 80 patients ont besoin de ce médicament reposent sur trois sources principales : »

1. La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie rare, mais sa prévalence mondiale est relativement stable. Statistiquement, elle touche un garçon né vivant sur 3 500 à 5 000. En Géorgie, le nombre moyen de naissances masculines ces dernières années a été d’environ 20 000 par an. En appliquant ce taux de prévalence à la tranche d’âge potentielle des patients (0 à 20 ans), on peut estimer qu’il y a probablement entre 60 et 80 patients dans le pays.
2. Une organisation de patients en Géorgie – la Fondation Duchenne – tient un registre interne. Il regroupe les parents d’enfants dont le diagnostic est confirmé, et le nombre de patients actuellement enregistrés dans sa base de données s’inscrit dans cette même fourchette.
3. Le ministère géorgien de la Santé et de la Protection sociale détient également des données sur les patients inscrits au programme national de prise en charge des maladies rares. Certains patients sont inclus dans des sous-programmes gouvernementaux de réadaptation ou de soins de soutien, et ces chiffres indiquent également un nombre similaire de patients.

Pourquoi ces chiffres sont-ils importants ? Connaître le nombre exact de patients permet à l’État de planifier son budget. Quatre-vingts patients est le « seuil supérieur » utilisé pour calculer le coût maximum possible, afin qu’aucun enfant ne soit laissé sans traitement. Pour une réponse plus précise, le ministère devrait tenir un registre électronique unique de ces patients.

En ce qui concerne le traitement, les régulateurs américains (FDA) et européens (EMA) ont récemment pris plusieurs décisions révolutionnaires :

• Givinostat/Duvyzat : Un nouveau médicament approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) américaine en mars 2024, tandis que l’Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé une autorisation de mise sur le marché en juin 2025. Il s’agit du premier médicament non stéroïdien destiné aux patients âgés de six ans et plus présentant tous les types de mutations.
• Vamorolone/Agamree : Approuvé aux États-Unis en octobre 2023 et en Europe plus tard la même année. Il s’agit de la dernière alternative aux stéroïdes, conçue pour minimiser les effets secondaires graves tels que le retard de croissance et l’affaiblissement osseux.
• Elévidys / thérapie génique : Approuvé aux États-Unis en 2023-2024. Il s’agit d’une injection unique qui délivre un gène contribuant au maintien de la fonction musculaire. Il est financé uniquement aux États-Unis.

Parmi les pays européens, l’Italie, l’Espagne et l’Écosse ont déjà décidé de financer un traitement au Givinostat, tandis que le processus est à l’étude au Royaume-Uni, en Irlande et en Allemagne. La Pologne, par exemple, fait partie d’un accord de distribution de Givinostat en Europe centrale et orientale, aux côtés de la Roumanie, de la République tchèque, de la Hongrie, de la Bulgarie, de la Slovaquie, des pays baltes, de la Croatie et de la Slovénie. Cet accord jette les bases d’une disponibilité future et d’un achat à un prix inférieur à celui indiqué, bien qu’il ne signifie pas en soi un financement automatique de l’État.

Quant au Vamorolone, dans la plupart des pays, soit il est déjà financé – notamment en Allemagne, en Autriche et au Royaume-Uni –, soit il est en phase finale d’examen. Dans de nombreux pays, avant l’introduction du financement universel, un modèle de financement individuel est utilisé pour des patients spécifiques. Les pays européens utilisent notamment différentes stratégies pour garantir l’accès aux médicaments. L’Italie, par exemple, est mondialement connue pour son modèle de « paiement aux résultats », selon lequel l’État ne paie le fabricant que si le médicament s’avère efficace pour un patient particulier.

Calculs budgétaires pour la Géorgie : Traiter 80 patients en Géorgie coûterait environ 30 à 35 millions de lari (11 à 13 millions de dollars) par an. Ce chiffre n’est pas simplement une hypothèse théorique ; un calcul précis doit prendre en compte le poids moyen des patients et la posologie requise, qui est d’environ 75 à 80 flacons par patient et par an.

Cependant, il est important de comprendre que l’État ne paie généralement pas le prix officiellement indiqué pour un médicament et qu’il est réaliste de prendre en compte une remise d’environ 35 à 40 % que les fabricants offrent à des pays comme la Géorgie. Sur cette base, le coût annuel par patient tombe en moyenne à 420 000 lari (12,4 millions de dollars).

Impact sur le budget :

• Dans le budget des programmes médicaux (2,22 milliards de lari / 820 millions de dollars), cela ne représente que 1,58 % ;
• Par rapport aux dépenses totales du gouvernement : environ 0,11 %.

Le budget de la santé de la Géorgie en 2026 a augmenté de 200 millions de lari (74 millions de dollars). Seulement 17,5 % de cette augmentation suffirait à couvrir entièrement le traitement de tous les patients atteints de myopathie de Duchenne. Ces coûts pourraient être encore réduits si l’approvisionnement régional était réalisé. La mutualisation de la demande avec les pays voisins et les achats en gros obligeraient probablement les fabricants à baisser encore plus leurs prix. En outre, l’introduction d’un modèle de « paiement aux résultats » protégerait l’État de dépenses inefficaces.

Tout cela nécessite de la coopération, une sensibilisation du public et, surtout, du respect et du soutien des familles pour qui résoudre ce problème est une question de survie.

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